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Investigación para nuevas terapias para el neuroblastoma

Doctora Carmen Torres

Dra. Carmen de Torres
Institut de Recerca Pediàtrica – Hospital Sant Joan de Déu

Este año la Fundación Antonio Cabré apoya a la investigación de la Dra. Carmen de Torres sobre nuevas terapias para el neuroblastoma, colaborando con la Fundación Sant Joan de Deu.

A continuación pueden encontrar una expliación detallada y clara de la Dra. de Torres sobre su investigación. Esperamos que su trabajo tenga éxito para ayudar a muchos niños que sufren por el neuroblastoma.

¿Qué es el neuroblastoma?
Los neuroblastomas son un grupo muy heterogéneo de tumores que se presentan mayoritariamente durante la infancia. Los casos metastásicos (que afectan a distintos órganos) en niños mayores de 18 meses requieren un complejo e intensivo tratamiento, a pesar de lo cual sólo sobrevive el 40% de estos pacientes.
Más aún, los neuroblastomas recaídos (aquellos que reaparecen tras ser curados) y/o refractarios (los que dejan de responder a los tratamientos) son incurables con las terapias disponibles actualmente.

¿Hasta ahora cuál ha sido el fruto de la investigación?
Nuestro grupo describió por primera vez la presencia de dos genes implicados en el comportamiento de este grupo de tumores (el receptor sensor de calcio, CaSR, y parathyroid-hormone related peptide, PTHrP). Durante los últimos años, hemos publicado distintas evidencias (ver a continuación) que muestran cómo la actividad de estos dos “actores” influencia el comportamiento de los neuroblastomas, su mayor o menor grado de malignidad.

¿Y ahora en qué consiste la investigación? ¿A qué dirección continua la investigación?
En el presente proyecto, vamos a analizar la posibilidad de que los fármacos que modifican la actividad de estas dos proteínas puedan contribuir al tratamiento de los neuroblastomas.
Nuestros datos apuntan claramente en esa dirección y acabamos de publicar una nueva opción de tratamiento para el neuroblastoma basada en estos resultados.

¿puede explicar un poco más sobre esta nueva opción de tratamiento?
En este trabajo mostramos como cinacalcet, un activador de CaSR que se utiliza para el tratamiento de enfermedades renales, disminuye el crecimiento de los neuroblastomas tanto in vitro (células en cultivo) como in vivo (en neuroblastomas que crecen en ratones). Además, cinacalcet incrementa la presencia de unas proteínas del neuroblastoma que permitirían realizar a continuación inmunoterapia (vacunas especialmente preparadas para el tratamiento del neuroblastoma de cada niño que destruirían al tumor atacando a estas proteínas). Esta es una posibilidad muy prometedora, ya que la inmunoterapia está cambiando la historia del tratamiento de algunos tipos de cáncer, mejorando notablemente las posibilidades de curación.
Por ello, estamos diseñando un ensayo clínico para el tratamiento de niños afectos de neuroblastoma basado en estos resultados.
Mientras, seguimos adelante nuestra investigación en el laboratorio analizando posibles tratamientos combinados que permitan una mayor y más rápida eficacia de cinacalcet.